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희귀질환 루게릭병 극복 멀지 않아

2020. 10.19. 09:24:43

김성철 원광대병원 광주한방병원 침구의학과 교수가 내원환자 촉진을 진행하고 있다./원광대병원 제공

희귀질환 루게릭병 극복 멀지 않아

한·양방 융합 치료제 개발… 안정성 확보

병행 치료제 조절로 만성통증 치료 안정성 입증

고가 치료제 정부 지원 한계…사회적 관심 절실

김성철 원광대학교 광주한방병원 침구의학과 교수


국내에서 75만명이 희귀질환으로 고통받고 있다.

현재까지 세계보건기구(WHO)에서 보고된 희귀질환 수는 모두 7000여개로, 전 세계적으로 무려 2억 5000만명의 환자가 있다.

국내에서도 1,066종의 희귀질환이 등록되어 있고, 827종에 대해서는 건강보험 본인부담금 산정특례가 적용되고 있다.

한의학에서도 희귀난치병에 대한 치료는 황제내경을 비롯한 각종 의서에서 다뤄지고 있다. 김성철 원광대 침구의학과 교수에게 희귀병의 여러 불편한 증상과개선방안 등을 들어보자



◇루게릭병, 가장 파괴적 질환

희귀난치성 질환인 루게릭병은 진행성 운동신경원질환으로 발병일로부터 평균 3~4년의 수명과 진단일로부터 1년 6개월의 짧은 수명을 보이는 가장 파괴적이고 공격적인 질환이다. 루게릭은 미국 양키스 프로야구 선수로 전설적인 홈런타자였으나 이 병에 걸려서 은퇴식을 한 후 1년 2개월만에 사망함으로써 전 세계 팬들에게 큰 충격을 줬다.

그 이후로 근위축성 측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)을 루게릭 질환이라고 불리운다. 이 병은 진행성 운동신경원질환 중 가장 흔한 형태로서, 대뇌피질, 뇌간, 척수 운동신경의 퇴행성 변화로 인해 2~4년의 짧은 기간 안에 점진적이고 심한 근력약화를 보이다가 종국에는 호흡근 마비나 심장마비로 사망하는 신경계 퇴행성 질환 중 가장 진행이 빠른 질환이다.

현재 사용 중인 루게릭 병 치료약으로는 미국 FDA에서 유일하게 승인됐다.

국내 식약처의 승인된 약물로 글루타민산 억제재인 리루졸(Riluzole)이 있다. 매일 100mg 리루졸의 경구투여는 2~3개월정도 짧은 수명연장효과가 인정되고 있지만, 약재성 간염, 호중구감소증, 간질성 폐질환 등의 심각한 부작용이 보고되고 있다.

이에 신경염증을 줄이고 신경보호 및 신경줄기 세포 성장촉진과 근육강직, 근육통, 근육경련 등의 증상개선이 있다고 보고된 생약원료 및 복합제재들에 대한 문헌을 수집, 분석하였다. 그 결과 연구팀은 작약, 감초, 정제부자, 강황, 천마, 단삼, 원지 등 9 가지 한약재들을 선정했다.



◇한의학서 루게릭병 실마리 찾아

원광대광주한방병원 희귀난치성 신경근육질환센터 루게릭 병동의 환자를 대상으로 한 임상적 데이터와 비임상효력 시험을 반복해 메카신(KCHO-1) 복합제재를 개발했다.

이 메카신(Mecasin)은 말초에서 중추신경까지 신경에 영향을 주는 약제로서 한국에서 최초로 개발된 현대 양약을 보완하는 약(Korean Complementary drug)으로서 헴산화제(Heme Oxigenase-1, HO-1)의 단백질을 발현시켜 뇌신경을 보호하는 작용기전을 한다고 해서 KCHO-1로 명명하였다.

퇴행성 질환중에서 다빈도 질환은 알츠하이머 치매와 파킨슨병이 있고, 희귀난치질환으로는 루게릭병, 소뇌위축증 등이 있다. 이들 질환은 진행과정에서 2개이상의 질환이 병합되어, 파킨슨병과 루게릭병이 결합되거나 전측두엽성 치매(Fronntotemporal dementia)를 동반한 루게릭병이 나타나기도 한다. 따라서 루게릭병도 단일 원인으로 생기는 병이 아니고 여러 가지 다양한 원인이 합병되어 나타난다고 추정할 수 있다.

이렇게 다양한 원인과 증상이 출현하는 퇴행성질환에 단일성분과 하나의 기전으로 개발한 약에는 반드시 치료한계가 나타날 수 밖에 없다. 이러한 문제를 해결하기 위해서 천년의학의 한의약에서 그 해결의 실마리를 찾으려고 시도했다. 그 결과는 다양한 증상을 개선하고 수명을 늘려서 환자의 삶은 질을 높일 수 있었다. 또한 루게릭병의 치료제인 리루졸(Riluzole)의 약도 근본적으로 뇌세포를 보호하지 못하기 때문에 병은 계속해서 진행한다. 따라서 루게릭의 표준치료제인 리루졸과 메카신의 병용투여가 시너지효과를 나타내면 양약의 최소 용량을 유지하면서 양약 부작용을 줄이고 다양한 증상을 개선해서 병의 진행을 억제할 수 있을 것이라는 가설을 세웠다. 또한 삶의 질을 떨어뜨리는 퇴행성 뇌질환의 다양한 증상중 예를 들면 면역기능저하, 기억력 저하, 운동능력 및 근력저하, 수면장애, 소화장애 및 변비, 통증 및 우울과 불안, 혈액 및 림프순환장애 등 여러 증상을 한꺼번에 해결할 수 있는 최적의 해결책으로서 메카신을 개발하게 된 것이다.



◇메카신 안정성 확보… 만성통증 완화 효과

이러한 과정으로 개발된 한방 루게릭 치료제 후보 물질인‘메카신(Mecasin)’은 퇴행성 신경계 질환 예방 개선 또는 치료하는 조성물로서 국내 및 국제특허승인(PCT)을 획득하고, 2019년에 퇴행성 신경계질환 치료용 조성물로서 미국 특허를 받았다.

그동안 11편의 국제학술지에 발표된 메카신에 대한 연구결과에서, 항산화 유전자 발현 증가에 대한 영향이 뇌신경세포 보호 및 항염증효과를 보인 루게릭 동물모델의 생명연장 및 통증 감소 효과에 대한 ‘메카신(Mecasin)’의 효과가 확인되었다.

메카신의 세포실험은 산화적 손상으로부터 기억세포를 보호하는 항산화 활성효과와, 메카신 농도별로 중재 연구에서 농도 의존적으로 뇌면역세포(BV2 cell)에서 Heme-oxygenase(HO-1)의 발현을 증가시켜서 같은 항염증 효과를 보였다. 또한 루게릭 동물(hSOD1G93A Tg)실험 결과는 메카신 투여한 그룹에서 신경세포와 운동신경의 생존율이 대조군에 비해 높았고, 신경의 항염증작용을 통해 루게릭 쥐 동물의 생명연장과 운동 능력 향상을 보였다.

루게릭환자의 72%는 만성통증을 호소하며, 이 증상은 호흡부전과 더불어 이들의 삶의 질을 결정하며, 질병의 진행에 따라 통증수준도 증가되는 경향을 보인다.

신경병증성통증 실험의 행동테스트에서 메카신의 만성통증 완화 효과가 확인되었고, 또한 RNA, 단백질분석과 면역염색을 통해 가바성 신경세포 재생과 활성산소의 감소로 인한 신경병증성통증 질환의 통증완화 효과도 입증됐다.

루게릭환자의 호흡부전은 기계식 벤틸레이터의 개발로 고통이 많이 경감되었으나 만성통증치료는 아직까지 뚜렷한 치료 방법이 없는 실정이다.

그러나 이러한 기전을 고려하면, 메카신은 향후 루게릭환자의 만성통증에 대한 치료제로도 활용할 수 있음을 시사한다. 안전성에 관한 다양한 연구결과에서 단회 경구투여, 4주간, 13주간, 26주간 반복경구투여시험에서 메카신은 독성을 보이지 않아 안전한 것으로 평가됐다. 이와 같은 근거를 기반으로 한 임상실험 설계에 따른 2a임상시험결과는 메카신과 리루졸 병용투여군이 위약군(리루졸투여군) 보다 질병의 진행의 억제 정도가 통계적으로 유의하게 높았으며, 이는 병의 진행속도 저하, 증상 개선을 의미하며, 또한 리루졸 양약병용 투여군의 약제투여에 따른 안전성도 확보되었다.

희귀질환자를 돕고 루게릭병에 대한 관심을 환기시키기 위해 2014년 여름에 시작된 아이스버킷챌린지 기부 캠페인, 걸으면서 기부하는‘착한 걸음 6분 걷기 캠페인’등이 있었다. 국내에서도 희귀질환을 기억하고 돕기 위해 희귀난치성질환자 의료비 및 재활치료비 지원, 사랑의 저금통 나누기 기부금 전달, 희귀난치병 어린이 돕기, 익산시의 희귀질환지원 조례 등의 사회적 기부활동이 있어 왔다. 그러나 여전히 이들의 수요에 부응하기에는 현 의료시스템의 한계가 있다고 지적되고 있다.

김 교수는 “현대의학의 한계를 보완하기 위해 개발된 한약제제 메카신은 치료가 어려운 루게릭환자의 질병진행을 억제하는데 큰 역할을 담당할 수 있다”며 “희귀의약품에 등재를 통해 사회적으로 더 많은 관심과 국가의 적극적 개입으로 희귀난치병 극복에 새로운 희망이 될 것”이라고 말했다.

/김영민 기자

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